近日

在苏大附儿院神经内科手术室内

5岁9个月的

脊髓性肌萎缩症患儿乐乐

正在接受

“GC101注射液鞘内注射治疗”

他成为江苏省首名

接受该注射液基因治疗的患儿

乐乐在4年前被确诊为2型脊髓性肌萎缩症。这是一种进行性神经肌肉疾病，患者会逐渐出现肌肉无力和萎缩，严重时甚至影响呼吸和吞咽功能，甚至危及生命，对患者的生活质量和生命健康构成极大威胁。

4年来，乐乐一直在接受药物治疗和康复训练，但家人从未停止寻找更有效的治疗方法。当得知苏大附儿院开展“GC101注射液治疗”临床试验时，乐乐的家人毫不犹豫地选择尝试。

治疗前，该院神经内科主任医师汤继宏带领神经罕见病团队，对乐乐进行了全面评估，包括身体状况、生理指标和运动功能等，并制定了详细的治疗方案和应急预案。整个用药过程持续了约半小时，医护人员密切监测着乐乐的生命体征。令人欣慰的是，治疗过程十分顺利，患儿未出现明显不良反应。

汤继宏介绍，“GC101注射液”是一种针对脊髓性肌萎缩症致病基因的新型基因治疗药物。与现有治疗药物不同，它通过基因替代疗法，直接弥补缺失的基因功能，有望实现“一次治疗，终身有效”的目标。

目前，乐乐正在医院接受后续观察和评估。医疗团队将密切监测药物的疗效和安全性，为后续治疗积累经验。“这项临床试验的开展，为江苏省乃至全国的相关患者提供了新的治疗途径。”汤继宏表示。

省内首例！有望实现“一次治疗，终身有效”